进行性肌营养不良症是一组遗传性疾病，主要特征为逐渐加重的肌肉无力和萎缩。这类疾病由于其复杂的病理机制及遗传背景，在传统治疗方法上存在较大局限性。

干细胞具有自我复制能力和多向分化潜能，理论上可以通过补充受损或死亡细胞来修复损伤组织。对于进行性肌营养不良患者而言，干细胞可能通过以下几种方式发挥作用：

- 替代受损肌纤维：通过将特定类型的干细胞（如骨骼肌干细胞、间充质干细胞等）移植到患者体内，这些细胞可以分化为新的肌纤维，替代那些因疾病而退化的肌纤维。

- 改善微环境：干细胞分泌的一些生长因子和细胞因子能够促进血管生成、抑制炎症反应，从而改善病变区域的微环境，有利于肌纤维的再生与修复。

- 增强免疫调节：间充质干细胞等具有较强的免疫调节功能，能够减轻自身免疫攻击对肌肉造成进一步损害。

尽管干细胞治疗展现出了一定潜力，但目前仍处于临床试验阶段，尚未成为广泛接受的标准治疗方法。

1. 安全性和有效性：尽管大多数研究报道了良好耐受性，但仍需更多长期随访数据以评估其安全性；此外，如何提高干细胞存活率、促进其有效分化等问题仍待解决。

2. 个体差异：不同类型的肌营养不良症之间存在显著差异，即使是同一类型患者也可能表现出不同反应，因此需要个性化治疗方案。

3. 伦理法律问题：干细胞来源、制备过程中的伦理问题以及相关法律法规限制也影响了其推广应用。

虽然干细胞治疗为进行性肌营养不良症带来了新希望，但要将其转化为临床实践仍有许多挑战需要克服。