除了治疗血癌外,CAR-T细胞也有望治疗自身免疫性疾病
称为CAR-T细胞的工程化免疫细胞已经向世界展示了个性化的免疫疗法在对抗血癌方面的作用。如今,科学家们已报告了CAR-T细胞疗法在一小部分患有称为狼疮的自身免疫性疾病的患者身上取得的非常有希望的早期结果。
T细胞是免疫系统最强大的武器之一。它们可以结合并杀死它们认为是有效靶标的其他细胞,包括病毒感染的细胞。CAR-T细胞是通过基因改造后重新定向的T细胞,可以有效地杀死特定的细胞类型。
CAR-T细胞疗法是利用每名患者自己的免疫细胞构建出来的---从患者的血液中收集T细胞,然后在实验室中对它们进行基因改造使之识别特定的靶细胞,并在实验室中增殖,然后作为 “活药物”重新输注到患者体内。
如今有六种获得FDA批准的CAR-T细胞疗法,用于治疗六种不同的癌症。这些疗法已经彻底改变了某些B细胞白血病、淋巴瘤和其他血癌的治疗方法,使许多原本希望渺茫的患者得到长期缓解。
从CAR-T细胞研究的一开始,专家们就相信T细胞可以经过基因改造后对抗B细胞癌以外的许多疾病。世界各地的几十个研究团队,正努力开发的个性化细胞治疗构建中开发出有效的治疗方法,并在研究这些潜在的新应用。
这些作者指出,狼疮是CAR T疗法的一个明显选择,因为它也是由B细胞驱动的,因此针对它的实验性CAR-T细胞疗法可以采用现有的抗B细胞设计。B细胞是免疫系统产生抗体的细胞,而在狼疮中,B细胞的出现会攻击患者自身的器官和组织。
在那篇论文中,5名年轻患者没有从标准的狼疮治疗中受益。所有的人都进入了缓解期,并且能够在一次相对较小剂量的CAR-T细胞疗法治疗后的三个月内停止服用狼疮药物,这种CAR-T细胞疗法基本上消除了他们体内现存的B细胞。
更值得注意的是,所有患者在长达一年的随访期间都保持缓解,而且与癌症患者不同,红斑狼疮患者的B细胞恢复了,这些细胞是由骨髓中的造血干细胞自然补充的。
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