基于mRNA的细胞再生疗法,逆转皮肤衰老和脱发
一家细胞再生疗法开发公司,旨在开发新型mRNA药物,用于治疗无药可医的年龄相关疾病。
此次会议重点讨论了该公司的核心研发管线TRN-001的发展方向,这将成为第一个在细胞水平上修复受损皮肤、改善其完整性,减少炎症和细胞衰老的治疗方法。此次会议的积极反馈,也意味着Turn Bio将成为第一家将细胞再生疗法投入临床试验的公司。
首席执行官 表示,我们对Turn Bio开发TRN-001的方法与FDA审查员的意见之间的强烈一致性感到满意。我们正在积极推进临床前工作,并为提交临床试验申请而努力。
Turn Bio是一家临床前阶段的细胞再生疗法开发公司,专注于细胞水平的组织修复和开发变革性药物递送系统。该公司专有的基于mRNA的ERA™技术平台,通过对抗表观基因组中衰老的影响,恢复最佳的基因表达。这可以恢复细胞预防或治疗疾病、治愈或再生组织的能力。它将有助于对抗无法治愈的慢性病。其eTurna™递送平台使用独特的配方,能够精确地将货物递送到特定的器官、组织和细胞类型。
ERA™和人诱导多能干细胞(iPSC)代表了细胞重编程的两个方向。这两种技术都使用了精心配制转录因子组合的mRNA形式,通过控制遗传信息从DNA到mRNA的转录速率来打开或关闭基因表达,从而通过对调控细胞功能和记录细胞年龄的表观基因组的“逆转”,来恢复细胞的年轻活力和功能。
使用ERA™,细胞暴露于转录因子的剂量和时间被仔细控制,比iPSC更可控。目标是维持细胞的特性,但通过调节细胞功能和记录细胞年龄的表观基因组“倒转时钟”来恢复细胞的有效性。
可以适应于个体治疗,并通过不同的给药途径进行调整。该平台允许快速开发独特配方,可以精确地将正确的mRNA或其他货物引导到正确的器官、组织和细胞类型。
在皮肤中发现的细胞类型和免疫反应特征的普遍性需要一种针对整个皮肤组织系统的综合方法。通过使用Turn Bio的ERA™技术,这种方法可以实现皮肤完整性的完全恢复,这将有助于许多适应症。
TRN-001是使用Turn Bio的ERA™专利技术平台开发,旨在恢复细胞的年轻功能。该疗法使用该公司的eTurna™脂质颗粒载体系统进行递送。TRN-001用于治疗影响全球数亿人的脱发和皮肤状况,包括美学问题——例如皱纹、皮肤质地、脱发、头发变白和疤痕,以及治疗需求——包括炎症、脆弱、伤口和晒伤。
皮肤科医生传统上用化合物治疗这些问题,其效果可能极不一致,这取决于损伤程度。TRN-001将是第一个修复这种损伤的治疗方法,恢复毛囊生长头发的能力。临床前结果显示,TRN-001改善皮肤完整性,减少炎症和细胞衰老,实现毛囊转染。
Turn Bio正在完成针对皮肤病和免疫学适应症的定制疗法的临床前研究,并开发针对眼科、骨关节炎和肌肉系统的疗法。
扩展阅读
您可能还会关注: