干细胞疗法在改善进行性肌营养不良症方面展现出了巨大的潜力。这种疾病是一种罕见的遗传性疾病，导致肌肉逐渐退化和衰弱。干细胞治疗的核心理念是利用患者自身的干细胞，如诱导多能干细胞（iPSCs），将其转化为能够分化为肌肉细胞的前体细胞。

干细胞通过以下方式发挥作用：首先，它们可以在体外被诱导成肌肉细胞，然后移植回患者体内，补充或替换因疾病而损失的肌肉细胞。这些新的细胞可以继续生长、分裂和分化，从而修复或增强受损的肌肉组织。此外，干细胞还可能通过分泌生长因子，促进周围正常肌肉细胞的再生和修复。

尽管干细胞疗法在小规模临床试验中显示出积极的结果，如改善肌肉力量和延缓病情进展，但大规模、长期的效果以及潜在的安全性和有效性仍需进一步的临床研究来验证。目前，它被视为一种有前景的治疗策略，但还未达到广泛应用的程度。