干细胞干预运动神经元病的策略主要基于其独特的分化、旁分泌及免疫调节能力。

干细胞可直接在宿主脑内分化为缺损或丢失的神经元，为运动神经元病的神经元再生提供替代疗法。

干细胞通过旁分泌作用分泌神经源性生长因子和细胞因子，诱导内生细胞增殖，促进神经纤维再生。

干细胞具有免疫调节作用，可调节并加强免疫系统，抗炎反应，抑制神经系统的免疫及炎性反应，保护神经细胞避免进一步损伤。