在一项新的临床研究中，研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。

肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种致命的神经系统疾病，也被称为渐冻人症或卢伽雷氏病。

在一项新的临床研究中，研究人员开发出一种实验性疗法，它使用支持细胞和一种可以通过血脑屏障递送的保护性蛋白。这种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。在第一项此类临床试验中，他们指出这种联合治疗在人类中是安全的。

论文通讯作者、博士说，“使用干细胞是向大脑或脊髓递送重要蛋白的一种强大方式，否则这些蛋白无法通过血脑屏障。我们能够证实经过基因改造的干细胞产品可以安全地移植到人类脊髓中。在一次性治疗后,这些细胞可以存活,并在三年多的时间里产生一种重要的蛋白，已知这种蛋白能保护在ALS中会死亡的运动神经元。”

这些经过基因改造的干细胞旨在保护ALS患者的腿部功能，对这种导致渐进性肌肉瘫痪并剥夺了人们的移动、说话和呼吸能力的疾病来说，可能是一种强大的治疗选择。这些作者的数据显示18名接受西达赛奈医学中心开发的这种联合疗法治疗的患者没有出现严重的副作用。

通过将经过基因改造后表达GDNF蛋白的神经祖细胞移植到运动神经元所在的中枢神经系统，神经祖细胞可以变成新的支持性胶质细胞，并释放保护性蛋白GDNF，从而共同帮助运动神经元保持活力。

这项临床试验的主要目标是确保将释放GDNF的干细胞递送到脊髓中不会有任何安全问题或对腿部功能产生负面影响。

干细胞产品在脊髓中存活并保护运动神经元，并且是安全的。

虽然没有严重的副作用，但是这些作者发现在一些患者中，脊髓中的这些细胞数量过高，最终到达感觉区域，这可能会导致疼痛。在某些情况下，他们还观察到了与细胞移植有关的良性增生。

这些作者预计不久将开始一项新的研究，并有更多患者参与。他们将以脊髓下部为目标，招募疾病早期阶段的患者，以增加观察这些细胞影响ALS进展的机会。

他们说，“我们非常感谢所有参与研究的人。ALS是一种非常难治的疾病，这项研究给我们带来了希望，我们越来越接近找到减缓这种疾病的方法。